A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche comunicaram nesta segunda-feira, 24 de outubro, a decisão de cancelar o registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A medida foi tomada a pedido da própria Roche, após a avaliação de que os dados apresentados até o momento pela empresa não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção dessa autorização temporária de uso e comercialização, publicada oficialmente no Diário Oficial da União.
O registro condicional, concedido em dezembro de 2024, permitiu a comercialização do medicamento em caráter excepcional, com a exigência de apresentação de dados complementares sobre sua eficácia e segurança. O objetivo era oferecer uma alternativa terapêutica para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que causa progressiva fraqueza muscular devido à deficiência na produção de distrofina, uma proteína essencial ao funcionamento muscular. O medicamento foi autorizado para uso em crianças de 4 a 7 anos que ainda mantinham a capacidade de andar de forma independente ou com auxílio, atendendo a critérios clínicos e laboratoriais específicos.
A decisão de cancelar o registro condicional ocorreu após a análise de que os dados fornecidos pela Roche até o momento não eram suficientes para comprovar a segurança e a eficácia do produto, especialmente no contexto de relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda nos Estados Unidos, associados ao uso do medicamento. Esses alertas graves foram destacados em uma audiência pública realizada em junho deste ano na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, reforçando a preocupação com os riscos do tratamento.
A suspensão da comercialização do Elevidys no Brasil foi formalizada em julho de 2025, por meio da Resolução (RE) 2.813/2025, enquanto a Anvisa aguardava novos estudos e respostas da Roche para avaliar se os benefícios do medicamento superavam os riscos. Desde então, a agência reguladora tem encaminhado exigências formais à empresa, incluindo a apresentação de dados consolidados de segurança, com foco especial em casos de insuficiência hepática aguda. A Roche afirmou, em nota, que continua empenhada na condução do programa clínico do Elevidys e na apresentação das evidências necessárias para a avaliação regulatória.
Apesar do cancelamento do registro, a Anvisa esclarece que as obrigações da Roche relacionadas ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento permanecem, incluindo aqueles que participaram de estudos clínicos ou programas de uso no Brasil, especialmente os pacientes infantis que receberam o medicamento entre dezembro de 2024 e julho de 2025. A agência reforça seu compromisso com a segurança dos pacientes e a necessidade de fundamentar suas decisões em evidências científicas sólidas.
Na mesma semana, a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento para DMD, o Duvyzat (givinostate), que demonstrou em estudos clínicos capacidade de retardar a progressão da doença, ampliando o leque de opções terapêuticas aprovadas no país para essa condição rara.
